4 Froen fir iwwer Spinal Muskelen Atrophie Behandlungen an Therapien

Inhalt

• 1. Wéi eng Art ‘Liewensqualitéit“ Therapien sinn verfügbar?
• 2. Wat kënnen Rezepttherapien fir mech maachen?
• 3. Ech hunn héieren iwwer verschidden spannend nei Behandlungen fir SMA. Wat sinn se, a si si verfügbar fir mech?
• 4. Sinn ech e gudde Kandidat fir klinesch Studien?
• Déi takeaway

Och wann et de Moment keng Kur fir Spinal Muskulär Atrophie (SMA) ass, sinn Behandlungen an Therapien verfügbar. Dat heescht et gi vill Weeër fir sech op déi bescht méiglech Liewensqualitéit ze fokusséieren. Leit mat SMA vertrauen op d'Behandlungs- an Therapieoptiounen fir sou gemittlech a produktiv wéi méiglech ze liewen.

Awer mat sou vill Variatiounen a Symptomer a Gravitéit, wéi wësst Dir wat dat Bescht fir Iech oder Äre Léifsten ass? Hei sinn véier Froen fir Äre Gesondheetsservicer ze froen, fir Iech ze hëllefen déi richteg Optioune fir Är Ëmstänn ze bestëmmen.

1. Wéi eng Art ‘Liewensqualitéit“ Therapien sinn verfügbar?

Et ass wichteg kënnen Saachen ze maachen déi Dir genéissen an Interessen z'erklären, déi mat Äre kierperleche Fäegkeete passen. Déi schwéier Muskelschwächen an Atrophie verursaacht vu SMA betreffen net nëmmen d'kierperlech Kraaft. Si kënnen och eescht d'Fäegkeet beaflossen fir ze otmen, schlucken an heiansdo ze schwätzen.

Esou aktiv wéi méiglech ze bleiwen ass vital fir d'S progressie vum SMA ze verlangsamen an eng héich Liewensqualitéit ze erhalen. Physesch Therapie kann hëllefe mat Haltung, gemeinsame Immobilitéit ze vermeiden an Stäerkt z'erhalen. Stretching Übungen kënnen hëllefe Spasmen ze reduzéieren an d'Bewegung vu Bewegung a Zirkulatioun ze verbesseren. Hëtzt uwenden kann Muskel Péng an Steifheit temporär erliichteren.

Wéi de SMA fortgeet, sinn Therapien fir Probleemer mat Ried, Knätsch, a Schlucken verfügbar. Assistenzapparater kënnen eng Persoun hëllefen déi SMA Spazéieren, schwätzen, an iessen, wat et erméiglecht hir Onofhängegkeet z'erhalen.

2. Wat kënnen Rezepttherapien fir mech maachen?

Muskelschmerz a Spasmen, ofgeholl Bewegungsbereich, an Themen ronderëm Kauen, Schlucken, an Drooling kënne mat Rezept Medikamenter behandelt ginn.

De National Institut fir Neurologesch Stéierungen a Schlag proposéiert Iech Ären Gesondheetsservicer ze froen iwwer Muskelrelaxanten wéi Baclofen (Gablofen), Tizanidin (Zanaflex), an de Benzodiazepinen. Botulinumtoxin gëtt heiansdo direkt an d'Späicherdrüse injizéiert fir Kieftkrämpfe oder drooling. Exzessiv Spiva kann och mat Amitriptyline (Elavil), Glykopyrrolat (Robinul) an Atropin (Atropen) behandelt ginn.

Depressioun a Besuergnëss sinn zwee indirekt Effekter, déi mat SMA heefeg sinn. Schwätzen mat engem Beroder oder Therapeut kann e gudde Wee sinn fir dës Themen unzegoen. An e puer Fäll ass entspriechend Rezept Medikament Ënnerstëtzung eng Optioun.

3. Ech hunn héieren iwwer verschidden spannend nei Behandlungen fir SMA. Wat sinn se, a si si verfügbar fir mech?

Nusinersen (verkaaft ënner dem Markennumm Spinraza) war déi éischt FDA-genehmegt SMA Behandlung. Et ass keng Heilung fir SMA, awer et kann d'Konditioun verlangsamen. En Artikel publizéiert am The New England Journal of Medicine bericht ongeféier 40 Prozent vun deenen, déi dës Medikamenter geholl hunn, erliewen eng verlangsamung vun der Progressioun vun der Krankheet. Vill Participanten hunn och eng verbessert Muskelkraaft mam Medikament gemellt.

Onasemnogene abeparvovec (verkaaft ënner dem Markennumm Zolgensma) war FDA-guttgeheescht am 2019. Et ass eng Gentherapie fir Kanner ënner 2 Joer. Et behandelt déi meescht üblech Zorte vu SMA. Klinesch Prüfungs Participanten hunn besser Muskelbewegung a Funktioun gesinn a konnten Meilesteen erreechen wéi Crawl a Sëtzen.

Spinraza an Zolgensma gehéieren zu den teuerste Drogen an der Geschicht. Wéi och ëmmer, Dir kënnt mat Ärem Versécherungs Ubidder kucken ob se dës Medikamenter ofdecken. Dir kënnt och finanziell Hëllef kréien duerch d'Produzenten 'Patienthëllef Programmer.

Ufanks Behandlungen vu Spinraza gi bei $ 750.000 geprägt. Spéider Behandlungen kënnen bis zu Honnerte vun Dausende vun Dollar méi addéieren. Eng eng Kéier Dosis Zolgensma kascht $ 2.125.000.

Äre Gesondheetsservicer sollt Iech hëllefen all déi potenziell Virdeeler a Risike mat dësen Drogen ze verstoen ier Dir Behandlung akzeptéiert.

4. Sinn ech e gudde Kandidat fir klinesch Studien?

Vill Leit, déi mat der SMA liewen, interesséiere sech fir klinesch Studien, an hoffen op Verbesserung vun hirem Zoustand oder souguer eng Kur. Awer klinesch Studien sinn dacks komplex a kënne manner hëllefräich sinn wéi d'Leit hoffen. Wärend dat ultimativ Zil ëmmer eng effektiv Behandlung um fräie Maart ass, ass dat net d'Resultat fir déi meescht Testmedikamenter.

Tatsächlech kréien déi meescht Testmedikamenter ni FDA-Genehmegung. 2016 huet eng onofhängeg a validéiert Studie e iwwerraschenden Trend opgedeckt: FDA-Genehmegung op Testdrogen ass zënter 2004 dramatesch erofgaang op ongeféier 10 Prozent. An anere Wierder, fir all 100 Medikamenter déi fir Genehmegung ufroen, maache nëmmen 10 et duerch de Prozess. Dat enthält Medikamenter déi SMA kéinte behandelen. No der Nonprofit Organisatioun Cure SMA sinn déi Top Grënn fir Versoen Sécherheetsprobleemer, Mangel un Effektivitéit an Fabrikatiounsprobleemer.

Test Participatioun ass eng perséinlech Entscheedung, an Dir sollt Är Optiounen virsiichteg géint d'Risike weien. Äre Gesondheetsservicer kann Iech hëllefen all Studie ze fannen fir déi Dir qualifizéiert sidd, awer et ass wichteg Är Erwaardungen ze managen. Studien hunn e puer Upside Potenzial, awer et sinn potenziell onbekannt Gesondheetsrisiken. Déi meescht Leit gesinn net bedeitend Resultater.

Dir kënnt e komplette Verzeechnes vun aktiven US Studien op ClinicalTrials.gov fannen.

Déi takeaway

Vill Universitéiten, Spideeler, Biotechnologie Wëssenschaftler, a kommerziell pharmazeutesch Firmen sinn aktiv op der Sich no bessere Weeër fir SMA ze behandelen. Bis dohinner, Är Optiounen ze verstoen an informéiert Wiel iwwer Är Behandlung ze maachen ka mächteg Weeër fir Är Symptomer ze managen an Äert bescht Liewen ze liewen.