Wat ass primär Myelofibrose?

Inhalt

• Primär Myelofibrose Symptomer
• Primär Myelofibrose Stufen
• Wat verursaacht primär Myelofibrose?
• Risikofaktoren fir primär Myelofibrose
• Primär Myelofibrose Behandlungsoptiounen
• Medikamenter fir Symptomer ze managen
• JAK Inhibitoren
• Stammzellentransplantatiounen
• Chemotherapie a Bestrahlung
• Blutttransfusiounen
• Chirurgie
• Aktuell klinesch Prozesser
• Lifestyle Ännerungen
• Ausbléck
• Fir matzehuelen

Primär Myelofibrose (MF) ass e rare Kriibs deen en Opbau vu Narbewebe verursaacht, bekannt als Fibrose, am Knachmark. Dëst verhënnert datt Äert Knochenmark eng normal Quantitéit u Bluttzellen produzéiert.

Primär MF ass eng Aart vu Bluttkriibs. Et ass eng vun dräi Typen vu myeloproliferativen Neoplasmen (MPN) déi optriede wann Zellen ze dacks deelen oder net sou dacks stierwe wéi se sollen. Aner MPNs enthalen Polycythämie Vera a wesentlech Thrombozytämie.

Dokteren kucken e puer Faktore fir primär MF ze diagnostizéieren. Dir kënnt e Blutt Test kréien an eng Knueweess Biopsie fir MF ze diagnostizéieren.

Primär Myelofibrose Symptomer

Dir kënnt keng Symptomer fir vill Joeren erliewen. Symptomer fänken normalerweis nëmme no vir no Narben am Knachmark ze verschlechteren a fänkt un d'Produktioun vu Bluttzellen ze stéieren.

Primär Myelofibrose Symptomer kënnen enthalen:

• Middegkeet
• kuerz Otem
• bleech Haut
• Féiwer
• heefeg Infektiounen
• einfach Plooschteren
• Nuetsschweessen
• Appetitlosegkeet
• ongeklärten Gewiichtsverloscht
• bliedend Zännfleesch
• heefeg Nues Blutt
• Fülle oder Schmäerzen am Bauch op der lénkser Säit (verursaacht duerch eng vergréissert Milz)
• Problemer mat der Leberfunktion
• Jucken
• Gelenker oder Schanken Schmerz
• Giicht

Leit mat MF hunn normalerweis e ganz nidderegen Niveau vu roude Bluttzellen. Si kënnen och eng wäiss Bluttzuelzuel hunn, déi ze héich oder ze niddreg ass. Ären Dokter kann dës Onregelméissegkeeten nëmmen entdecken wärend enger regulärer Kontroll no enger routineger kompletter Bluttzuel.

Primär Myelofibrose Stufen

Anescht wéi aner Zorte vu Kriibs, huet primär MF keng kloer definéiert Etappen. Ären Dokter kann amplaz den Dynamic International Prognostic Scoring System (DIPSS) benotze fir Iech an eng niddereg-, mëttel- oder héich-Risiko Grupp ze kategoriséieren.

Si wäerten iwwerleeën ob Dir:

• hunn en Hämoglobinniveau dee manner wéi 10 Gramm pro Deciliter ass
• hunn eng wäiss Bluttzuelzuel, déi méi grouss wéi 25 × 10 ass⁹ pro Liter
• si méi al wéi 65 Joer
• hunn zirkuléierend Explosiounszellen gläich oder manner wéi 1 Prozent
• Erfahrung Symptomer wéi Middegkeet, Nuetsschweessen, Féiwer a Gewiichtsverloscht

Dir sidd als niddereg Risiko ugesinn, wa keng vun den uewe genannte fir Iech zoutrefft. Een oder zwee vun dëse Critèren ze treffen setzt Iech an de Mëttelrisikogrupp. Treffen dräi oder méi vun dëse Critèren plazéiert Iech an der Héichrisikogrupp.

Wat verursaacht primär Myelofibrose?

Fuerscher verstinn net genau wat MF verursaacht. Et ass normalerweis net genetesch ierflecher. Dat heescht Dir kënnt d'Krankheet net vun Ären Elteren kréien a kënnt se net un Är Kanner weiderginn, obwuel MF éischter a Familljen leeft. E puer Fuerschunge suggeréieren datt et kann duerch erfuere Genmutatiounen verursaacht ginn, déi d'Signaliséierungsweeër beaflossen.

vu Leit mat MF hunn eng Genmutatioun bekannt als janus assoziéiert Kinase 2 (JAK2) déi Bluttstammzellen beaflosst. Den JAK2 Mutatioun erstellt e Problem wéi de Knueweess rout Bluttzellen produzéiert.

Anormal Bluttstammzellen am Knachmarch kreéieren eeler Bluttzellen déi sech séier replizéieren an de Knueweess iwwerhuelen. Eng Opbau vu Bluttzellen verursaacht Narben an Entzündungen, déi d'Fäegkeet vum Knuewëss beaflossen fir normal Bluttzellen ze kreéieren. Dëst féiert normalerweis zu manner wéi normale roude Blutzellen an ze vill wäiss Bluttzellen.

Fuerscher hunn MF mat anere Genmutatiounen verknëppelt. Ronn 5 bis 10 Prozent vu Leit mat MF hunn en MPL Gene Mutatioun. Ongeféier 23,5 Prozent hunn eng Genmutatioun genannt Calreticulin (CALR).

Risikofaktoren fir primär Myelofibrose

Primär MF ass ganz seelen. Et fällt an nëmmen ongeféier 1.5 pro all 100,000 Leit an den USA op. D'Krankheet ka béid Männer a Fraen beaflossen.

E puer Faktore kënnen de Risiko vun enger Persoun erhéijen fir primär MF ze kréien, abegraff:

• iwwer 60 Joer al sinn
• Belaaschtung fir Petrochemie wéi Benzol an Toluen
• Belaaschtung fir ioniséierender Stralung
• eng hunn JAK2 Gene Mutatioun

Primär Myelofibrose Behandlungsoptiounen

Wann Dir keng MF Symptomer hutt, kënnt Ären Dokter Iech net op Behandlungen a stellt Iech virsiichteg mat Routinekontrollen. Wann d'Symptomer ufänken, soll d'Behandlung d'Symptomer managen an Är Liewensqualitéit verbesseren.

Primär Myelofibrose Behandlungsoptioune gehéieren Medikamenter, Chemotherapie, Bestrahlung, Stammzellentransplantatiounen, Blutttransfusiounen a Chirurgie.

Medikamenter fir Symptomer ze managen

Verschidde Medikamenter kënne hëllefe Symptomer wéi Middegkeet a Stollung behandelen.

Äre Dokter kann niddereg Dosis Aspirin oder Hydroxyurea empfeelen fir de Risiko vun Déift Venentrombose (DVT) ze reduzéieren.

Medikamenter fir niddereg rout Bluttzellenzuel (Anämie) verbonne mat MF ze behandelen enthalen:

• Androgen Therapie
• Steroiden, wéi Prednison
• Thalidomid (Thalomid)
• lenalidomide (Revlimid)
• erythropoiesis stimuléierend Agenten (ESAs)

JAK Inhibitoren

JAK Inhibitoren behandelen MF Symptomer andeems se Aktivitéit vun der JAK2 Gene an de JAK1 Protein. Ruxolitinib (Jakafi) a Fedratinib (Inrebic) sinn déi zwee Medikamenter déi vun der Food and Drug Administration (FDA) approuvéiert gi fir mëttel- oder héich-Risiko MF ze behandelen. Verschidde aner JAK Inhibitoren ginn de Moment a klineschen Testen getest.

De Ruxolitinib gouf gezeechent datt d'Mëlzvergréisserung reduzéiert an e puer MF-bezogene Symptomer reduzéiert, wéi Bauchunbehag, Knochenschmerzen an Jucken. Et reduzéiert och Niveauen vu pro-inflammatoreschen Zytokinen am Blutt. Dëst kann hëllefe MF Symptomer erliichtert wéi Müdlechkeet, Féiwer, Nuetsschweessen a Gewiichtsverloscht.

Fedratinib gëtt normalerweis wann Ruxolitinib net funktionnéiert. Et ass e ganz staarken JAK2 selektive Inhibitor. Et dréit e klenge Risiko vu seriéisen a potenziell fatalem Gehireschued bekannt als Ensephalopathie.

Stammzellentransplantatiounen

Eng allogene Stammzellentransplantatioun (ASCT) ass déi eenzeg richteg potenziell Heelung fir MF. Och bekannt als Knochenmärgstransplantatioun, implizéiert et eng Infusioun vu Stammzellen vun engem gesonde Spender ze kréien. Dës gesond Stammzellen ersetzen dysfunktionell Stammzellen.

D'Prozedur huet en héije Risiko vu liewensgeféierlechen Niewewierkungen. Dir wäert suergfälteg gepréift ginn ier Dir mat engem Spender ugepasst sidd. ASCT gëtt normalerweis nëmme fir Leit mat Zwëscherisiko oder Héichrisiko MF betruecht déi ënner dem Alter vu 70 sinn.

Chemotherapie a Bestrahlung

Chemotherapie Medikamenter inklusiv Hydroxyurea kënnen hëllefen eng vergréissert Milz ze verknëppelen, déi mat MF verknëppelt ass. Bestralungstherapie gëtt och heiansdo benotzt wann JAK Inhibitoren a Chemotherapie net genuch sinn, fir d'Mëlzgréisst erofzesetzen.

Blutttransfusiounen

Eng Blutttransfusioun vu gesonde roude Bluttzellen kann benotzt ginn fir d'rout Bluttzuelzuel ze erhéijen an d'Anämie ze behandelen.

Chirurgie

Wann eng vergréissert Milz schwéier Symptomer verursaacht, kann Ären Dokter heiansdo chirurgesch Entfernung vun der Milz empfeelen. Dës Prozedur ass bekannt als Splenektomie.

Aktuell klinesch Prozesser

Dosende Medikamenter sinn de Moment ënner Enquête fir d'Behandlung vun der primärer Myelofibrose. Dës enthalen vill aner Medikamenter déi JAK2 hemmen.

D'MPN Research Foundation hält eng Lëscht vu klineschen Testen fir MF. E puer vun dëse Verspriechen hunn schonn ugefaang ze testen. Anerer rekrutéieren de Moment Patienten. D'Entscheedung fir e klineschen Test matzemaachen sollt suergfälteg mat Ärem Dokter a Famill gemaach ginn.

Medikamenter ginn duerch véier Phasen vu klineschen Testen ier se d'Geneemegung vun der FDA kréien. Nëmmen e puer nei Medikamenter sinn de Moment an der Phase III Etapp vu klineschen Testen, dorënner Pacritinib a Momelotinib.

Phase I an II klinesch Verspriechen suggeréieren datt Everolimus (RAD001) hëllefe kann d'Symptomer an d'Mëlzgréisst bei Leit mat MF reduzéieren. Dëst Medikament hemmt e Wee a Blutt produzéiert Zellen, déi zu anormalen Zellwachstum am MF féiere kënnen.

Lifestyle Ännerungen

Dir kënnt Iech emotional gestresst fillen nodeems Dir eng primär MF Diagnos kritt, och wann Dir keng Symptomer hutt. Et ass wichteg fir Ënnerstëtzung vu Famill a Frënn ze froen.

Reunioun mat enger Infirmière oder engem Sozialaarbechter kann Iech vill Informatiounen zur Verfügung stellen, wéi eng Kriibsdiagnos Äert Liewen beaflosse kann. Dir wëllt och Ären Dokter iwwer d'Aarbecht mat engem autoriséierte mentale Gesondheetsspezialist.

Aner Lifestyle Ännerungen kënnen Iech hëllefen Stress ze managen. Meditatioun, Yoga, Naturwanderungen oder souguer Musek lauschteren kënnen hëllefen Är Stëmmung an d'Gesamtwuelbefannen ze erhéijen.

Ausbléck

Primär MF ka keng Symptomer a fréie Stadien verursaachen a kënne mat verschiddene Behandlungen verwaltet ginn. D'Perspektive virauszegesinn an d'Iwwerliewe fir MF ka schwéier sinn. D'Krankheet geet net fir eng laang Zäit a verschidde Leit vir.

D'Iwwerliewensschätzunge variéieren ofhängeg dovun ob eng Persoun an enger gerénger, mëttlerer oder héijer Risikogrupp ass. E puer Fuerschunge suggeréieren datt déi an der gerénger Risikogrupp ähnlech Iwwerliewensraten fir déi éischt 5 Joer no der Diagnos hunn wéi déi allgemeng Bevëlkerung, zu deem Zäitpunkt d'Iwwerliewensraten ufänken erof ze goen. D'Leit an der Héichrisikogrupp hunn bis zu 7 Joer iwwerlieft.

MF kann zu seriöse Komplikatioune mat der Zäit féieren. Primär MF fiert zu engem méi eeschten a schwéier behandelbare Bluttkrebs bekannt als akute myeloide Leukämie (AML) an ongeféier 15 bis 20 Prozent vu Fäll.

Déi meescht Behandlungen fir primär MF konzentréieren sech op d'Gestioun vu Komplikatiounen, déi mam MF verknäppt sinn. Dës enthalen Anämie, vergréissert Milz, Bluttverpaackungskomplikatiounen, ze vill wäiss Bluttzellen oder Bluttplättchen hunn, a mat nidderegen Bluttplättenzuelen. Behandlungen managen och Symptomer wéi Middegkeet, Nuetsschweessen, Jucken Haut, Féiwer, Gelenkschmerz a Giicht.

Fir matzehuelen

Primär MF ass e seltenen Kriibs deen Är Bluttzellen beaflosst. Vill Leit erliewen ufanks keng Symptomer bis de Kriibs virukomm ass. Déi eenzeg potenziell Heelmëttel fir primär MF ass eng Stammzellentransplantatioun, awer et gi verschidden aner Behandlungen a klinesch Prozesser amgaang d'Symptomer ze managen an Är Liewensqualitéit ze verbesseren.