Gentherapie: wat et ass, wéi et gemaach gëtt a wat ka behandelt ginn

Inhalt

• Wéi et gemaach gëtt
• CRISPR Technik
• Auto T-Zell Technik
• Krankheeten déi Gentherapie ka behandelen
• Gentherapie géint Kriibs

Gentherapie, och bekannt als Gentherapie oder Gene Editing, ass eng innovativ Behandlung déi aus enger Rei vun Techniken besteet déi nëtzlech kënne sinn an der Behandlung a Präventioun vu komplexe Krankheeten, wéi genetesch Krankheeten a Kriibs, andeems se spezifesch Genen änneren.

Genen kënnen als grondleeënd Eenheet vun der Ierfschaft definéiert ginn an aus enger spezifescher Sequenz vun Nukleinsaieren, dat heescht, DNA a RNA, an déi Informatioune mat der Charakteristiken an der Gesondheet vun der Persoun droen. Also, dës Aart vu Behandlung besteet aus Ännerungen an der DNA vun den Zellen, déi vun der Krankheet betraff sinn, verursaacht an d'Verteidegung vum Kierper aktivéiert fir dat beschiedegt Tissu z'erkennen a seng Eliminatioun ze förderen.

D'Krankheeten déi op dës Manéier kënne behandelt ginn sinn déi déi eng Ännerung an der DNA involvéieren, wéi Kriibs, Autoimmunerkrankungen, Diabetis, zystesch Fibrose, ënner anerem degenerativen oder genetesche Krankheeten, awer a ville Fäll si se nach ëmmer an der Entwécklungsphase Tester.

Wéi et gemaach gëtt

Gentherapie besteet aus Genen amplaz Medikamenter fir Krankheeten ze behandelen. Et gëtt gemaach andeems d'genetescht Material vum Tissu verännert gëtt duerch d'Krankheet kompromittéiert vun engem aneren dat normal ass. Momentan gouf Gentherapie mat zwou molekulare Techniken, der CRISPR Technik an der Car T-Cell Technik gemaach:

CRISPR Technik

D'CRISPR Technik besteet aus der Verännerung vu spezifesche Regioune vun DNA déi mat Krankheete bezunn hunn. Sou erlaabt dës Technik Genen op spezifesche Plazen z'änneren, op eng präzis, séier a manner deier Manéier. Am Allgemengen kann d'Technik an e puer Schrëtt ausgeführt ginn:

• Spezifesch Genen, déi och Zilgenen oder Sequenze kënne genannt ginn, ginn identifizéiert;
• No Identifikatioun kreéiere Wëssenschaftler eng "Guide RNA" Sequenz déi d'Zilregioun ergänzt;
• Dës RNA gëtt an d'Zell zesumme mam Cas 9 Protein plazéiert, wat funktionnéiert andeems d'Zil DNA Sequenz geschnidden gëtt;
• Duerno gëtt eng nei DNA Sequenz an déi fréier Sequenz agefouert.

Déi meescht genetesch Verännerunge bezéien Genen an somateschen Zellen, dat heescht Zellen, déi genetescht Material enthalen, dat net vu Generatioun zu Generatioun weidergeleet gëtt, an d'Ännerung just op dës Persoun limitéiert. Wéi och ëmmer, Fuerschung an Experimenter sinn entstanen an deenen d'CRISPR Technik op Keimzellen ausgefouert gëtt, dat heescht um Ee oder Spermien, déi eng Serie vu Froen iwwer d'Applikatioun vun der Technik a seng Sécherheet an der Entwécklung vun der Persoun generéiert huet. .

Déi laangfristeg Konsequenze vun der Technik an der Gen Editing sinn nach net bekannt. Wëssenschaftler gleewen datt d'Manipulatioun vu mënschleche Genen eng Persoun méi empfindlech ka maachen fir d'Optriede vu spontane Mutatiounen, wat zu Iwweraktivéierung vum Immunsystem féiere kann oder d'Entstoe vu méi eeschte Krankheeten.

Nieft der Diskussioun iwwer d'Redaktioun vu Genen fir ronderëm d'Méiglechkeet vu spontane Mutatiounen an der Transmissibilitéit vun der Verännerung fir zukünfteg Generatiounen ze dréinen, ass d'ethesch Fro vun der Prozedur och vill diskutéiert ginn, well dës Technik kann och benotzt ginn fir de Puppelchen z'änneren Charakteristiken, wéi Auge Faarf, Héicht, Hoer Faarf, etc.

Auto T-Zell Technik

D'Car T-Cell Technik gëtt schonn an den USA, Europa, China a Japan benotzt a gouf viru kuerzem a Brasilien benotzt fir Lymphom ze behandelen. Dës Technik besteet aus der Verännerung vum Immunsystem sou datt Tumorzellen einfach erkannt an aus dem Kierper eliminéiert ginn.

Fir dëst ze maachen, ginn d'T-Zellen vun der Verteidegung vun der Persoun ewechgeholl an hiert genetescht Material gëtt manipuléiert andeems den CAR-Gen an d'Zellen bäigefüügt gëtt, deen als chimereschen Antigenrezeptor bekannt ass. Nodeems de Gene bäigefüügt gouf, gëtt d'Zuel vun den Zellen erhéicht a vum Moment un datt eng adäquat Zuel vun Zellen verifizéiert gëtt an d'Präsenz vu méi adaptéierte Strukture fir Tumorerkennung, gëtt et eng Induktioun fir d'Verschlechterung vum Immunsystem vun der Persoun an, duerno, d'Injektioun vu Verteidegungszellen modifizéiert mam CAR Gen.

Sou ass et Aktivatioun vum Immunsystem, dat fänkt un méi liicht Tumorzellen ze erkennen an ass fäeg dës Zellen méi effektiv ze eliminéieren.

Krankheeten déi Gentherapie ka behandelen

Gentherapie ass villverspriechend fir d'Behandlung vun all genetescher Krankheet, awer nëmme fir e puer kann scho gemaach ginn oder ass an der Testphase. Genetesch Editéierung gouf studéiert mam Zil genetesch Krankheeten ze behandelen, wéi zystesch Fibrose, ugebuerene Blannheet, Hämophilie a Séchelzellanämie, zum Beispill, awer et gouf och als eng Technik ugesinn déi d'Préventioun vu méi eeschte a komplexe Krankheete fërdere kann , wéi zum Beispill Kriibs, Häerzkrankheeten an HIV Infektioun, zum Beispill.

Trotz méi studéiert fir d'Behandlung an d'Préventioun vu Krankheeten, kann d'Redaktioun vu Genen och a Planzen applizéiert ginn, sou datt se méi tolerant géint de Klimawandel ginn a méi resistent géint Parasiten a Pestiziden, an a Liewensmëttel mam Zil méi nahrhaft ze sinn. .

Gentherapie géint Kriibs

Gentherapie fir Kriibsbehandlung gëtt schonn a verschiddene Länner duerchgefouert a gëtt besonnesch fir spezifesch Fäll vu Leukämien, Lymphome, Melanome oder Sarkomen bezeechent, zum Beispill. Dës Aart vun Therapie besteet haaptsächlech aus der Aktivéierung vun de Verteidegungszellen vum Kierper fir Tumorzellen z'erkennen an z'eliminéieren, wat gemaach gëtt duerch genetesch modifizéiert Gewëss oder Viren an de Kierper vum Patient.

Et gëtt ugeholl datt an der Zukunft Gentherapie méi effizient gëtt an déi aktuell Behandlunge fir Kriibs ersetzt, awer well et nach ëmmer deier ass a fortgeschratt Technologie erfuerdert, gëtt et am léifsten a Fäll uginn déi net op d'Behandlung mat Chemotherapie äntweren, Radiotherapie an Operatioun.