Zukünfteg Fuerschung a Klinesch Prouwen fir Primär Progressiv MS

Inhalt

• Iwwersiicht
• Zorte vu MS
• Primär progressiv MS verstoen
• PPMS Behandlung
• Ocrevus (Ocrelizumab)
• Lopend PPMS klinesch Prozesser
• NurOwn Stammzelltherapie
• Biotin
• Masitinib
• Fäerdeg klinesch Prozesser
• Ibudilast
• Idebenone
• Laquinimod
• Fampridine
• PPMS Fuerschung
• D'Takeaway

Iwwersiicht

Multiple Sklerose (MS) ass e chroneschen Autoimmunzoustand. Et geschitt wann de Kierper fänkt un Deeler vum Zentralnervensystem (CNS) unzegräifen.

Déi meescht aktuell Medikamenter a Behandlungen fokusséieren op Réckfall MS an net op primär progressiv MS (PPMS). Wéi och ëmmer, klinesch Versprieche gi stänneg ofgehale fir PPMS besser ze verstoen an nei, effektiv Behandlungen ze fannen.

Zorte vu MS

Déi véier Haaptaarte vu MS sinn:

• klinesch isoléiert Syndrom (CIS)
• relapsing-remitting MS (RRMS)
• primär progressiv MS (PPMS)
• sekundär progressiv MS (SPMS)

Dës MS Typen goufen erstallt fir medizinesch Fuerscher ze hëllefen d'klinesch Versuchsparticipanten mat ähnlecher Krankheet Entwécklung ze kategoriséieren. Dës Gruppéierungen erlaben d'Fuerscher d'Effektivitéit an d'Sécherheet vu gewëssen Behandlungen ze evaluéieren ouni eng grouss Unzuel u Participanten ze benotzen.

Primär progressiv MS verstoen

Nëmme 15 Prozent oder sou vun alle Leit mat MS diagnostizéiert hunn PPMS. PPMS beaflosst Männer a Frae gläich, wärend RRMS vill méi heefeg bei Fraen ass wéi bei Männer.

Déi meescht Aarte vu MS triede vir wann den Immunsystem d'Myelin Mantel attackéiert. D'Myelin Mantel ass eng fetteg, schützend Substanz déi Nerven am Spinalkord an am Gehir ëmginn. Wann dës Substanz attackéiert gëtt, verursaacht se Entzündung.

PPMS féiert zum Nerve Schued a Nargewebe op de beschiedegte Beräicher. D'Krankheet stéiert de Prozess vun der Nerve Kommunikatioun, wat en onberechenbaart Muster vu Symptomer a Krankheetsprogressioun verursaacht.

Am Géigesaz zu de Leit mat RRMS erliewen d'Leit mat PPMS lues a lues d'Funktioun ouni fréi Réckwee oder Remisen. Zousätzlech zu enger gradueller Erhéijung vun der Behënnerung, kënne Leit mat PPMS och folgend Symptomer erliewen:

• eng Sensatioun vun Taubness oder Kribbelen
• Middegkeet
• Probleemer beim goen oder mat koordinéierende Bewegungen
• Problemer mat Visioun, wéi Duebelvisioun
• Problemer mat Erënnerung a Léieren
• Muskelspasmen oder Muskelsteifheit
• Ännerungen an der Stëmmung

PPMS Behandlung

PPMS behandelen ass méi schwéier wéi RRMS behandelen, an et beinhalt d'Benotzung vun immunosuppressive Therapien. Dës Therapien bidden nëmmen temporär Hëllef. Si kënne nëmme sécher a kontinuéierlech fir e puer Méint bis ee Joer gläichzäiteg benotzt ginn.

Wärend d'Food and Drug Administration (FDA) vill Medikamenter fir RRMS approuvéiert huet, sinn net all passend fir progressiv Aarte vu MS. RRMS Medikamenter, déi och als Krankheetsmodifizéierend Medikamenter (DMDs) bekannt sinn, gi kontinuéierlech geholl an hunn dacks intolerabel Nebenwirkungen.

Aktiv demyelinéierend Läsionen an Nerve Schued kënnen och bei Leit mat PPMS fonnt ginn. D'Lesionen sinn héich entzündlech a kënne Schied un der Myelinhülle verursaachen. Et ass de Moment onkloer ob Medikamenter déi Entzündung reduzéieren kënne progressiv Forme vu MS verlangsamen.

Ocrevus (Ocrelizumab)

D'FDA huet Ocrevus (ocrelizumab) als Behandlung fir béid RRMS a PPMS am Mäerz 2017 approuvéiert. Bis haut ass et dat eenzegt Medikament dat FDA-approuvéiert gouf fir PPMS ze behandelen.

Klinesch Verspriechen hunn uginn datt et de Fortschrëtt vun de Symptomer a PPMS konnt ëm 25 Prozent verlangsamen am Verglach mat engem Placebo.

Ocrevus ass och fir d'Behandlung vu RRMS a "fréi" PPMS an England genehmegt. Et ass nach net an aneren Deeler vu Groussbritannien genehmegt.

Den Nationalen Institut fir Gesondheetsexzellenz (NICE) huet d'Ocrevus ufanks ofgeleent mat der Begrënnung datt d'Käschte fir et ze liwweren méi wéi hir Virdeeler hunn. Wéi och ëmmer, NICE, den National Health Service (NHS), an den Drogenhersteller (Roche) hunn eventuell säi Präis nei verhandelt.

Lopend PPMS klinesch Prozesser

Eng Haaptprioritéit fir Fuerscher ass méi iwwer progressiv Forme vu MS ze léieren. Nei Drogen mussen duerch streng klinesch Tester goen ier d'FDA se approuvéiert.

Déi meescht klinesch Prozesser daueren fir 2 bis 3 Joer. Wéi och ëmmer, well d'Fuerschung limitéiert ass, sinn nach méi laang Prouwen fir PPMS gebraucht. Méi RRMS Prozesser ginn duerchgefouert well et méi einfach ass d'Effektivitéit vun de Medikamenter op de Réckwee ze bewäerten.

Kuckt d'National Multiple Sclerosis Society Websäit fir eng komplett Lëscht vu klineschen Testen an den USA.

Déi folgend ausgewielte Prozesser sinn de Moment amgaang.

NurOwn Stammzelltherapie

Brainstorm Cell Therapeutics mécht e Phase II klineschen Test fir d'Sécherheet an d'Effektivitéit vun NurOwn Zellen an der Behandlung vu progressiven MS z'ënnersichen. Dës Behandlung benotzt Stammzellen ofgeleet vu Participanten déi stimuléiert goufen fir spezifesch Wuesstumsfaktoren ze produzéieren.

Am November 2019 huet d'National Multiple Sclerosis Society Brainstorm Cell Therapeutics e $ 495,330 Fuerschungssubsidie ​​fir dës Behandlung ausgezeechent.

De Prozess soll am September 2020 ofgeschloss sinn.

Biotin

MedDay Pharmaceuticals SA mécht de Moment e Phase III klineschen Test iwwer d'Effektivitéit vun enger héijer Dosis Biotinkapsel bei der Behandlung vu Leit mat progressiver MS. De Prozess soll och spezifesch op Persoune mat Gangprobleemer fokusséieren.

Biotin ass e Vitamin dat involvéiert am Afloss vun zellularen Wuestum Faktoren wéi och Myelin Produktioun. D'Biotin Kapsel gëtt mat engem Placebo verglach.

De Prozess rekrutéiert net méi nei Participanten, awer et gëtt net erwaart bis Juni 2023 ofzeschléissen.

Masitinib

AB Science féiert e Phase III klineschen Test op der Medikament masitinib. Masitinib ass e Medikament dat d'Entzündungsreaktioun blockéiert. Dëst féiert zu enger gerénger Immunantwort a manner Niveaue vun der Entzündung.

De Prozess beurteelt d'Sécherheet an d'Effektivitéit vu Masitinib am Verglach mat engem Placebo. Zwee Masitinib Behandlungsregimer gi mam Placebo verglach: Den éischte Regime benotzt déiselwecht Doséierung am ganzen, wärend deen aneren eng Doséierung Eskalatioun no 3 Méint involvéiert.

De Prozess rekrutéiert net méi nei Participanten. Et gëtt erwaart am September 2020 ofzeschléissen.

Fäerdeg klinesch Prozesser

Déi folgend Prozesser si viru kuerzem ofgeschloss. Fir déi meescht vun hinne sinn déi initial oder lescht Resultater verëffentlecht ginn.

Ibudilast

MediciNova huet eng Phase II klinesch Prouf iwwer d'Drogen Ibudilast ofgeschloss. Säin Zil war d'Sécherheet an d'Aktivitéit vum Medikament bei Leit mat progressiver MS ze bestëmmen. An dëser Etude gouf ibudilast mat engem Placebo verglach.

Éischt Studieresultater weisen datt ibudilast de Fortschrëtt vun der Gehiratrophie verlangsamt huet am Verglach mam Placebo iwwer eng 96-Wochenperiod. Déi heefegst gemellt Niewewierkunge ware gastroendestinal Symptomer.

Och wann d'Resultater villverspriechend sinn, sinn zousätzlech Prozesser gebraucht fir ze kucken ob d'Resultater vun dësem Prozess kënne reproduzéiert ginn a wéi ibudilast sech mat Ocrevus an aneren Drogen vergläiche kann.

Idebenone

Den Nationalen Institut fir Allergie an Infektiéis Krankheeten (NIAID) huet viru kuerzem eng Phase I / II klinesch Prozedur ofgeschloss fir den Effekt vum Idebenon op Leit mat PPMS ze evaluéieren. Idebenone ass eng synthetesch Versioun vum Coenzym Q10. Et gëtt ugeholl datt de Schued am Nervensystem limitéiert ass.

Am Laaf vun den leschten 2 Joer vun dësem 3-Joer Prozess hunn d'Participanten entweder d'Drogen oder e Placebo geholl. Virleefeg Resultater hunn uginn datt am Laf vun der Studie Idebenone kee Virdeel iwwer de Placebo huet.

Laquinimod

Teva Pharmaceutical Industries huet eng Phase II Studie gesponsert an engem Effort e Beweis vum Konzept opzebauen fir PPMS mat Laquinimod ze behandelen.

Et gëtt net ganz verstanen wéi Laquinimod funktionnéiert. Et gëtt ugeholl datt d'Behuele vun Immunzellen ännert, doduerch datt et nervös Systemschued verhënnert.

Enttäuschend Testresultater hu säi Fabrikant Active Biotech dozou bruecht d'Entwécklung vu Laquinimod als Medikament fir MS opzehalen.

Fampridine

Am 2018 huet d'University College Dublin e Phase IV Prozess ofgeschloss fir den Effekt vu Fampridine bei Leit mat Dysfunktioun vun den ieweschte Glidder an entweder PPMS oder SPMS z'ënnersichen. Fampridine ass och bekannt als dalfampridine.

Och wann dëse Prozess ofgeschloss ass, goufe keng Resultater gemellt.

Wéi och ëmmer, laut enger 2019 italienescher Studie, kann d'Drogen d'Informatiounsveraarbechtungsgeschwindegkeet bei Leit mat MS verbesseren. Eng 2019 Iwwerpréiwung an Metaanalyse huet ofgeschloss datt et staark Beweiser war datt d'Medikamenter d'Fäegkeet vu Leit mat MS verbessert huet fir kuerz Distanzen ze goen wéi och hir ugesi Fousskapazitéit.

PPMS Fuerschung

D'National Multiple Sclerosis Society promovéiert lafend Fuerschung a progressiv Aarte vu MS. D'Zil ass erfollegräich Behandlungen ze kreéieren.

E puer Fuerschunge fokusséiert op den Ënnerscheed tëscht Leit mat PPMS a gesonde Leit. Eng kierzlech Studie huet festgestallt datt Stammzellen am Gehir vu Leit mat PPMS méi al ausgesinn wéi déiselwecht Stammzellen a gesonde Leit vun engem ähnlechen Alter.

Zousätzlech hunn d'Fuerscher festgestallt datt wann Oligodendrozyten, d'Zellen déi Myelin produzéieren, un dës Stammzellen ausgesat waren, hunn se verschidde Proteine ​​ausgedréckt wéi bei gesonde Persounen. Wann dësen Proteinausdrock blockéiert ass, hunn d'Oligodendrozyten sech normalerweis beholl. Dëst kéint hëllefen z'erklären firwat d'Myelin bei Leit mat PPMS kompromittéiert ass.

Eng aner Studie huet festgestallt datt Leit mat fortschrëttleche MS méi nidderegen Niveaue vu Molekülle genannt hunn, déi Galsäure genannt ginn. Galssaieren hu verschidde Funktiounen, besonnesch an der Verdauung. Si hunn och en anti-inflammatoreschen Effekt op e puer Zellen.

Rezeptoren fir Galsäuren goufen och op Zellen am MS Tissu fonnt. Et gëtt ugeholl datt d'Ergänzung mat Galsäuren de Leit mat progressiver MS profitéiere kann. Tatsächlech ass e klineschen Test fir genau dëst ze testen am Moment amgaang.

D'Takeaway

Spideeler, Universitéiten an aner Organisatiounen iwwerall an den USA schaffe kontinuéierlech fir méi iwwer PPMS an MS am Allgemengen ze léieren.

Bis elo ass nëmmen een Medikament, Ocrevus, vun der FDA fir d'Behandlung vu PPMS genehmegt. Während Ocrevus de Fortschrëtt vu PPMS verlangsamt, stoppt et de Fortschrëtt net.

E puer Medikamenter, wéi ibudilast, schéngen villverspriechend op Basis vu fréie Verspriechen. Aner Medikamenter, wéi Idebenon a Laquinimod, sinn net effektiv gewise ginn.

Zousätzlech Prouwen si gebraucht fir zousätzlech Therapien fir PPMS z'identifizéieren. Frot Äre Gesondheetsbetrib iwwer déi lescht klinesch Verspriechen a Fuerschung déi Iech profitéiere kënnen.