Ass et eng Kur fir zystesch Fibrose?

Inhalt

• Fuerschung
• Genersatztherapie
• CFTR Modulatoren
• Inhaléiert DNA
• Heefegkeet
• Komplikatiounen
• Atmungskomplikatiounen
• Verdauungskomplikatiounen
• Aner Komplikatiounen
• Ausbléck
• Engagéieren
• Fuerschungsorganisatiounen
• Klinesch Prozesser

Iwwersiicht

Cystesch Fibrose (CF) ass eng ierflech Stéierung déi Är Longen an Verdauungssystem beschiedegt. CF beaflosst d'Zellen vum Kierper déi Schleim produzéieren. Dës Flëssegkeete si fir de Kierper ze schmieren a sinn typesch dënn a glat. CF mécht dës kierperlech Flëssegkeeten dicht a klebrig, wouduerch se sech an de Longen, Loftweeër an Verdauungstrakt opbauen.

Wärend Fortschrëtter an der Fuerschung d'Liewensqualitéit an d'Liewenserwaardung vu Leit mat CF verbessert hunn, mussen déi meescht d'Konditioun fir hir ganzt Liewen behandelen. De Moment gëtt et keng Heelmëttel fir CF, awer d'Fuerscher schaffen un engem. Léiert iwwer déi lescht Fuerschung a wat geschwënn fir Leit mat CF verfügbar ass.

Fuerschung

Wéi mat ville Konditioune gëtt CF Fuerschung finanzéiert vun engagéierten Organisatiounen déi Fongen sammelen, Spende sécheren a kämpfe fir Subventiounen fir Fuerscher un enger Heelung ze halen. Hei sinn e puer vun den Haaptberäicher vun der Fuerschung am Moment.

Genersatztherapie

Virun e puer Joerzéngten hunn d'Fuerscher d'Gen identifizéiert, déi fir CF verantwortlech sinn. Dat huet d'Hoffnung gemaach datt genetesch Ersatztherapie fäeg wier den defekten Gen in vitro z'ersetzen. Allerdéngs huet dës Therapie nach net geschafft.

CFTR Modulatoren

An de leschte Joeren hunn d'Fuerscher eng Medizin entwéckelt déi d'Ursaach vum CF zielt, anstatt seng Symptomer. Dës Medikamenter, Ivacaftor (Kalydeco) a Lumacaftor / Ivacaftor (Orkambi), sinn Deel vun enger Klass vun Drogen bekannt als zystesch Fibrose transmembran Konduktiounsregulator (CFTR) Modulatoren Dës Klass vun Drogen ass entwéckelt fir de mutéierte Gen ze beaflossen, dee fir CF verantwortlech ass a verursaache se richteg kierperlech Flëssegkeeten ze schafen.

Inhaléiert DNA

Eng nei Aart vu Gentherapie kann ophuelen, wou fréier Gentherapie Ersatzbehandlungen ausgefall sinn. Dës nei Technik benotzt inhaléiert Moleküle vun DNA fir "propper" Kopien vum Gen un d'Zellen an de Longen ze liwweren. An initialen Tester hunn Patienten, déi dës Behandlung benotzt hunn, eng bescheiden Symptomverbesserung. Dësen Duerchbroch weist e grousst Versprieche fir Leit mat CF.

Keen vun dësen Behandlungen sinn eng richteg Heelung, awer si sinn déi gréisste Schrëtt a Richtung vun engem krankheetsfräi Liewen, déi vill Leit mat CF ni erlieft hunn.

Heefegkeet

Haut wunnen méi wéi 30.000 Leit mat CF an den USA. Et ass eng rar Stéierung - nëmmen ongeféier 1.000 Leit ginn all Joer diagnostizéiert.

Zwee Schlëssel Risikofaktoren erhéijen d'Chance vun enger Persoun mat CF diagnostizéiert ze ginn.

• Famillgeschicht: CF ass en ierflechen geneteschen Zoustand. An anere Wierder, et leeft a Familljen. D'Leit kënnen d'Gen fir CF droen ouni d'Stéierung ze hunn. Wann zwee Betreiber e Kand hunn, huet dat Kand eng 1 op 4 Chance fir CF ze hunn. Et ass och méiglech datt hiert Kand de Gen fir CF wäert droen awer keng Stéierung huet, oder guer net d'Gen huet.
• Race: CF ka bei Leit vun alle Rasse optrieden. Wéi och ëmmer, et ass am heefegste bei kaukasesche Leit mat Virfahren aus Nordeuropa.

Komplikatiounen

Komplikatioune vu CF falen normalerweis an dräi Kategorien. Dës Kategorien a Komplikatiounen enthalen:

Atmungskomplikatiounen

Dëst sinn net déi eenzeg Komplikatioune vu CF, awer si sinn e puer vun den heefegsten:

• Airway Schued: CF beschiedegt Är Airways. Dësen Zoustand, sougenannte Bronchiektasis, mécht d'Atmung eran an aus schwéier. Et mécht och d'Longe vun déckem, klebrigem Schleim kloer.
• Nasal Polypen: CF verursaacht dacks Entzündungen an Schwellungen am Fudder vun den Nasenn. Wéinst der Entzündung kënne fleescheg Wuesse (Polypen) entwéckelen. Polypen maachen d'Atmung méi schwéier.
• Heefeg Infektiounen: Déck, pecheg Schleim ass Haaptzuchtgrond fir Bakterien. Dëst erhéicht Är Risiken fir Pneumonie a Bronchitis z'entwéckelen.

Verdauungskomplikatiounen

CF interferéiert mam normale Fonctionnement vun Ärem Verdauungssystem. Dëst sinn e puer vun den heefegsten Verdauungssymptomer:

• Darmstoppung: Persounen mat CF hunn e erhéicht Risiko vun Darmstécker wéinst der Entzündung verursaacht duerch d'Stéierung.
• Ernärungsdefiziter: Déi déck, pecheg Schleim, déi duerch CF verursaacht gëtt, kann Äert Verdauungssystem blockéieren an d'Flëssegkeete verhënneren, déi Dir braucht fir Nährstoffer opzehuelen, fir an Är Daarm ze kommen. Ouni dës Flëssegkeete passéiert d'Liewensmëttel duerch Äert Verdauungssystem ouni absorbéiert ze ginn. Dëst hält Iech vum Ernärungsvirdeel.
• Diabetis: Den décken, pechege Schleim, deen duerch CF entstanen ass, mécht d'Bauchspaicheldrüs Narben a verhënnert datt se richteg funktionéiert. Dëst ka verhënneren datt de Kierper genuch Insulin produzéiert. Zousätzlech kann CF verhënneren datt Äre Kierper op Insulin richteg reagéiert. Béid Komplikatioune kënnen Diabetis verursaachen.

Aner Komplikatiounen

Zousätzlech zu Atem- a Verdauungsprobleemer kann CF aner Komplikatiounen am Kierper verursaachen, abegraff:

• Fruchtbarkeetsthemen: Männer mat CF si bal ëmmer onfruchtbar. Dëst ass well den décke Schleim dacks de Rouer blockéiert, dee Flëssegkeet aus der Prostatadrüs an den Tester dréit. Frae mat CF kënne manner fruchtbar si wéi Fraen ouni d'Stéierung, awer vill si fäeg Kanner ze kréien.
• Osteoporose: Dës Konditioun, déi dënn Schanken verursaacht, ass heefeg bei Leit mat CF.
• Dehydratioun: CF mécht en normale Balance vu Mineralstoffer an Ärem Kierper méi schwéier. Dëst kann Dehydratioun verursaachen, souwéi en Elektrolyt-Ungleichgewicht.

Ausbléck

An de leschte Joerzéngten huet d'Aussiicht fir Persoune diagnostizéiert mat CF sech dramatesch verbessert. Elo ass et net selten datt Leit mat CF an hir 20s an 30s liewen. E puer kënnen nach méi laang liewen.

De Moment sinn d'Behandlungstherapien fir CF op d'Schwieregkeeten an d'Symptomer vun der Bedingung an d'Nebenwirkungen vun Behandlungen fokusséiert. Behandlungen zielen och fir Komplikatioune vun der Krankheet ze vermeiden, wéi bakteriell Infektiounen.

Och mat der villverspriechender Fuerschung déi de Moment amgaang ass, sinn nei Behandlungen oder Kuren fir CF nach ëmmer wahrscheinlech Joeren ewech. Nei Behandlungen erfuere Jore vu Fuerschung a Prozesser ier Regierungsagenturen d'Spideeler an d'Dokteren erlaben et de Patienten ze bidden.

Engagéieren

Wann Dir CF hutt, een kennt deen CF huet, oder einfach passionéiert sidd fir eng Heelung fir dës Stéierung ze fannen, agebonne ginn an der Fuerschung z'ënnerstëtzen ass relativ einfach.

Fuerschungsorganisatiounen

Vill vun der Fuerschung an potenziellen CF Kuren gëtt finanzéiert vun Organisatiounen déi am Numm vu Leit mat CF an hire Familljen schaffen. Donéiere fir hinnen hëlleft déi weider Fuerschung fir eng Heelung ze garantéieren. Dës Organisatiounen enthalen:

• Cystic Fibrosis Foundation: CFF ass eng Better Business Bureau-akkreditéiert Organisatioun déi schafft fir Fuerschung fir eng Heelung a fortgeschratt Behandlungen ze finanzéieren.
• Cystic Fibrosis Research, Inc .: CFRI ass eng akkreditéiert karitativ Organisatioun. Säin Haaptziel ass d'Fuerschung ze finanzéieren, Ënnerstëtzung an Erzéiung fir Patienten a Familljen ze bidden, an d'Sensibiliséierung fir CF ze erhéijen.

Klinesch Prozesser

Wann Dir CF hutt, kënnt Dir berechtegt sinn un engem klineschen Test deelzehuelen. Déi meescht vun dëse klineschen Testen ginn duerch Fuerschungsspideeler duerchgefouert. Ären Dokter Büro kann eng Verbindung mat enger vun dëse Gruppen hunn. Wann se et net maachen, kënnt Dir fäeg sinn eng vun den uewe genannten Organisatiounen z'erreechen a mat engem Affekot verbonne ze sinn deen Iech hëllefe kann e Prozess ze fannen deen oppen ass an d'Participanten akzeptéiert.